2022年11月18日-11月24日
IPO新闻
中国最大线上慢病管理平台方舟健客冲刺港交所
方舟云康控股有限公司（以下简称“方舟健客”）于2022年11月21日正式向港交所递交招股说明书，拟港交所主板挂牌上市，花旗、瑞银集团和农银国际担任联席保荐人。成立于2015年的方舟健客专注于慢病管理，核心业务可分为综合医疗服务和线上零售药店服务——综合医疗服务包括由注册医生和内部医疗专业人员通过方舟健客的Hospital-to-Home（H2H）服务平台进行的跟进医生咨询和电子处方服务；线上零售药店服务则指直接为客户提供医药和保健产品。2019年-2022年前6月，方舟健客收入分别约为3.03亿元、11.6亿元、17.59亿元、7.6亿元、9.93亿元；毛利分别约为0.43亿元、2.1亿元、2.2亿元、0.93亿元、1.52亿元；净亏损1.3亿元、0.76亿元、1.96亿元、0.86亿元、1.59亿元。
信息来源：IPO早知道
业聚医疗向港交所递交IPO申请
11月23日消息，业聚医疗正式向港交所递交上市申请，中金公司、建银国际为其联席保荐人。公开资料显示，业聚医疗是一家医疗器械公司，主要产品为经皮冠状动脉介入治疗（PCI）及经皮腔内血管成形术（PTA）手术介入器械。截至2022年6月30日，业聚医疗有超过40种获批产品，分别包括25款获日本医药品医药器械综合机构（PMDA）批准产品、22款获欧盟CE标志产品、14款获美国FDA许可或批准产品，以及15款获中国国家药监局（NMPA）批准产品。截至2019年、2020年、2021年12月31日止年度以及截至2021年及2022年6月30日止六个月，公司收入分别为9634.2万美元、8847.2万美元、1.16亿美元、5733.9万美元及6885.1万美元;公司拥有人应占年内利润分别为695.8万美元、707.1万美元、-444.4万美元、332.1万美元及803.7万美元。
信息来源：IPO早知道
药讯新闻
江苏百优达创新器械人工血管获批上市
根据国家药品监督管理局公示，江苏百优达生命科技有限公司生产的创新产品“人工血管”获批注册。人工血管主要由PET线编织制成，涂覆有牛胶原蛋白和甘油。该产品的聚酯编织采用创新编制工艺，使织物具有更小且更均匀的孔隙，预期将改进成品的渗血性能。人工血管用于主动脉及其分支血管的置换或旁路手术。该产品的上市将为临床治疗提供更多选择。
信息来源：GBIHealth
君实生物「阿达木单抗」类似药新增5项适应证
11月21日晚间公告，收到国家药品监督管理局核准签发的《药品补充申请批准通知书》，阿达木单抗注射液（项目代号：UBP1211，商品名：君迈康）增加用于治疗克罗恩病、葡萄膜炎、多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病适应症的补充申请获得批准。肿瘤坏死因子（TNF-α）由巨噬细胞、肥大细胞和被激活的Th细胞分泌，为炎症反应的强效诱导剂和先天免疫的关键调节器，在多种炎症的发生和发展中处于核心地位。TNF-α和TNF-α受体结合可诱导炎症反应，现已证明，类风湿关节炎、银屑病、克罗恩病、强直性脊柱炎等多种自身免疫性疾病与TNF-α密切相关。此前，君迈康已获国家药监局批准的适应症包括类风湿关节炎、强直性脊柱炎及银屑病。
信息来源：医药魔方
恒瑞医药磁共振成像对比剂钆布醇注射液在美国首仿获批
11月22日，江苏恒瑞医药股份有限公司发布公告称，旗下钆布醇注射液的简略新药申请已获得FDA批准，可以生产并在美国市场销售。钆布醇注射液是一种用于磁共振成像（MRI）的顺磁性对比剂，是临床应用最广泛的第二代钆造影剂，适用于成人及全年龄段儿童（包括足月新生儿）的磁共振成像（MRI）。因其高浓度、高弛豫率的优势，在中枢神经系统原发性及转移性肿瘤、多发性硬化等 MRI 检测方面，可以明显提升病灶细节的显示，提高诊断水平。钆布醇注射液由拜耳原研，已于中美、欧盟、日本等全球多个市场获批，商品名：加乐显。恒瑞医药的钆布醇注射液是FDA批准上市的该品种首仿药；该产品此前于2022年3月在中国获批，也是国内首仿及首家通过仿制药质量和疗效一致性评价的钆布醇注射液。据悉，2021年，钆布醇相关剂型的全球销售额约为4.95亿美元。
信息来源：GBIHealth
首款！FDA批准成人血友病基因疗法
22日，美国FDA宣布批准CSL Behring公司的基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市。这是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法！获批的Hemgenix使用AAV5载体递送表达凝血因子IX Padua变体的转基因，这种变体比普通凝血因子IX的活性要强5-8倍，可以在更低的表达水平完成正常凝血功能。该疗法可将基因递送到肝脏，而新合成的凝血因子IX可以促进凝血，减少出血事件的发生。先前，该疗法已被美国FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格以及优先审评资格。此次获批是基于两项临床试验的结果。这些试验招募了57名患有重度或中重度血友病B的患者，一项试验表明该疗法能显著提升患者体内的凝血因子IX水平，且减少凝血因子IX的预防性治疗。另一项研究则表明该疗法能减少54%的年出血率。
信息来源：药明康德
盐野义新冠口服药在日本获紧急批准
11月22日，盐野义（Shionogi）宣布，其口服3CL蛋白酶抑制剂ensitrelvir (S-217622)的紧急使用授权获日本药品和医疗器械局 (PMDA)批准，用于治疗新型冠状病毒感染。Ensitrelvir是北海道大学和盐野义联合开发的一款口服3CL蛋白酶抑制剂，作用机制与辉瑞Paxlovid相同。SARS-COV-2具有3CL蛋白酶这种病毒增殖所必需的酶，ensitrelvir通过选择性地抑制3CL蛋白酶，从而达到抑制SARS-COV-2增殖的效果。此次批准主要基于ensitrelvir的II期（包括IIa和IIb，共497名受试者）和III期（共1821名受试者）临床数据。III期临床显示，与安慰剂相比，接受低剂量ensitrelvir（在日本提交批准的剂量水平）治疗的患者首次缓解五种COVID-19症状（鼻塞或流鼻涕、喉咙痛、咳嗽、发热或发烧、精力不足或疲倦）的中位时间显著缩短：167.9 vs 192.2 小时，24小时差异显示统计学显著性 (p=0.04)。
信息来源：医药魔方
超级抗流感药新剂型！罗氏「玛巴洛沙韦干混悬剂」申报上市
11月22日，CDE官网显示，罗氏玛巴洛沙韦干混悬剂的上市申请已获受理。该药物的片剂版本玛巴洛沙韦片已于2021年4月获得NMPA批准在国内上市，适应症为治疗12周岁及以上的流感患者，包括存在流感并发症高风险的患者。玛巴洛沙韦（Xofluza）是一种First-in-Class的口服抗病毒药物，服用一次即可见效，可治疗对奥司他韦耐药的病毒株和禽流感病毒株。玛巴洛沙韦不同于靶向神经氨酸酶的抗流感药（奥司他韦、laninamivir、帕拉米韦），它通过抑制流感病毒的cap-依赖型核酸内切酶来抑制病毒复制，也就是在流感自我繁殖的早期发挥药效，因此阻断流感的速度比神经氨酸酶抑制剂更快。玛巴洛沙韦由盐野义/罗氏共同开发。玛巴洛沙韦片率先面世，于2018年先后在日本和美国获批，成为近20年来全球首款获批的全新机制抗流感药物。该药物的口服混悬剂也于2020年11月获FDA批准上市。
信息来源：医药魔方
有望全球首批！新机制眼科药物获突破性疗法认定，上市申请即将完成
IVERIC bio近日宣布，美国FDA授予该公司旗下药物Zimura（avacincaptad pegol）突破性疗法认定（BTD），用以治疗由年龄相关性黄斑变性（AMD）引起的地图样萎缩（GA）。Zimura是首项且是目前唯一在此适应症上，获得突破性疗法认定的在研疗法。IVERIC亦宣布向美国FDA滚动递交新药申请（NDA）的第一部分，并预计于今年年底完成最终递交。Zimura是一款补体C5蛋白抑制剂在研药物。借由靶向C5蛋白，Zimura具潜力抑制补体系统活化，进而避免视网膜细胞萎缩与地图样萎缩病程的进展。Zimura获得突破性疗法认定是基于GATHER1与GATHER2两项为期12个月的关键临床3期试验结果。在GATHER1与GATHER2试验中，分别有286与448位患者入组，两试验皆达成预定主要终点。分析显示，根据未转化数据（观察数据），与假性注射相比，药物治疗所引起的差异在GATHER1与GATHER2试验中，分别为35%（p=0.0050）与18%（p=0.0039）。在两项试验中，Zimura皆展现良好的安全性。
信息来源：药明康德
总缓解率超过六成治疗复发性癌症！创新双特异性抗体获优先审评资格
艾伯维（AbbVie）和Genmab 21日联合宣布，美国FDA接受其在研双特异性抗体epcoritamab用于治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）的生物制品许可申请（BLA），这些患者曾接受过至少2线以上的系统性治疗。此外，FDA亦授予此申请优先审评资格。若获批，epcoritamab将会成为首个皮下给药的双特异性抗体，用于治疗LBCL。Epcoritamab是一种皮下给药的CD20/CD3双特异性抗体，是通过Genmab专有的DuoBody平台所开发。Epcoritamab能够同时靶向T细胞上的CD3蛋白与B细胞上的CD20蛋白，进而引发T细胞介导毒杀CD20阳性细胞。CD20是许多包含DLBCL、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤等B细胞瘤的经验证靶标。
信息来源：药明康德
有望明年初问世，重症肌无力疗法获FDA优先审评资格
Argenx 23日宣布美国FDA接受其efgartigimod皮下注射制剂，用于治疗全身性重症肌无力（gMG）成人患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。FDA预计于2023年3月20日完成审查。Efgartigimod是一款靶向Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。其静脉输注（IV）制剂Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在去年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。Efgartigimod可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。再鼎医药已与argenx公司达成合作，获得这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益。
信息来源：药明康德
每年感染近4亿人！这种疾病有望迎来新疫苗
近日，武田（Takeda）宣布美国FDA接受其登革病毒疫苗TAK-003的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。TAK-003旨在保护6-45岁民众免于任何血清型的登革病毒感染。TAK-003是一种减毒活疫苗，用以保护人体免受四种血清型的登革热病毒侵袭。此疫苗于今年8月获得印尼国家药物与食品管理局（BPOM）全球首次批准，适用于6-45岁民众，以避免任何血清型的登革热感染。此外，此疫苗于今年10月，获得欧盟人用药品委员会（CHMP）推荐批准上市申请。TAK-003的上市申请是基于TIDES关键临床3期试验的结果。在此试验中，TAK-003达成主要终点，在第12个月时，可以避免80.2%有症状的登革热感染病例。TAK-003亦达成次要终点，即在第18个月时，避免90.4%登革热住院病例。
信息来源：药明康德
科兴制药新冠小分子口服药SHEN26胶囊II期临试获伦理批件
11月24日，科兴生物制药股份有限公司宣布，其全资子公司深圳科兴药业有限公司的新冠小分子口服药SHEN26胶囊II期临床研究方案获得伦理审查批件，将全面启动相应临床研究。这项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究旨在评估SHEN26胶囊治疗轻型和普通型新冠肺炎患者的疗效与安全性，主要终点指标为新冠病毒（SARS-CoV-2）的RNA水平（RT-PCR检测）相对于基线的变化值。此外，科兴制药基于已有的研究结果，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提起Pre-IND申请。SHEN26与当前市场上的主流抗新冠病毒药物之一瑞德西韦（Remdesivir）的作用机理一致，且对多种新冠病毒变异株均有高效的体外抑制活性。
信息来源：GBIHealth
中源协和异体间充质干细胞IND获受理
近日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，武汉光谷中源药业有限公司提交的“VUM02注射液”临床试验申请获受理。据公开资料披露，武汉光谷中源药业为中源协和细胞基因工程股份有限公司的全资子公司。VUM02注射液(人脐带源间充质干细胞注射液)是其自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由健康胎儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增后制备的人脐带源间充质干细胞(UC-MSC)悬液，临床拟用于治疗失代偿期肝硬化患者。截至公告日，全球尚未有用于治疗失代偿期肝硬化的同类细胞药物上市，研发进展最快的同类药物处于临床试验阶段。据中源协和公告称，截至公告日，公司对该项目的累计研发投入为人民币1089.70万元。
信息来源：细胞治疗前沿
中国首款 “人脐带间充质干细胞膜片” 新药临床试验获批
近日，京东方自主研发的“人脐带间充质干细胞膜片”产品新药临床试验申请，获得CDE默示许可，准许开展临床试验，用于行冠状动脉旁路移植术（CABG）治疗预期效果不佳的低射血分数冠心病。。人脐带间充质干细胞（UC-MSCs），被认为是自体和同种异体细胞治疗有前途的细胞来源。在细胞治疗中，通常通过全身注射、局部或介入注射来进行细胞移植。细胞膜片不含外源性支架材料，应用时将膜片定向移植至受损部位，可提升细胞的存活率，实现细胞在病灶部位的长时间留存。同时，细胞膜片能持续分泌细胞因子，促进受损部位的修复和再生。
信息来源：细胞治疗前沿
两年获批三个FDA IND，三迭纪第三款3D打印药物进入临床阶段
11月18日，南京三迭纪医药科技有限公司（简称“三迭纪”，英文名Triastek）宣布，该公司自主研发的第三款3D打印药物产品T21已获得美国FDA的临床试验批准(IND)，这是三迭纪两年内在FDA获批的第三个IND。T21利用3D打印技术实现了精准的结肠靶向递送，它体现了三迭纪在药物递送技术上的多样性，验证了新兴技术在产品开发上丰富的应用场景。三迭纪的T21产品在美国FDA的注册申报路径是505(b)(2)，原研是一款治疗溃疡性结肠炎的药物。溃疡性结肠炎是一种病因尚不明确的非特异性炎症性疾病，病变多位于乙状结肠和直肠，可延伸至降结肠甚至整个结肠。T21通过结肠靶向递送技术，将药物精准递送到病灶，达到局部给药、局部起效的作用。
信息来源：医药魔方
德睿智药首条AI辅助设计药物管线向FDA提交IND申请
11月21日，德睿智药（MindRank）在完成与FDA新药临床试验申请前沟通会议（pre-IND）后，已向美国食品药品监督管理局（FDA）正式提交其自主研发的潜在“Best in class”非竞争性口服胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体小分子激动剂MDR-001的二型糖尿病以及减重适应症新药临床试验（IND）申请，并获得受理。11月21日，德睿智药（MindRank）在完成与FDA新药临床试验申请前沟通会议（pre-IND）后，已向美国食品药品监督管理局（FDA）正式提交其自主研发的潜在“Best in class”非竞争性口服胰高血糖素样肽1（GLP-1）受体小分子激动剂MDR-001的二型糖尿病以及减重适应症新药临床试验（IND）申请，并获得受理。
信息来源：医药魔方
迈威生物罕见病创新药9MW3011在美获批临试
迈威（上海）生物科技股份有限公司发布公告称，旗下创新靶点单克隆抗体9MW3011在美国提交的新药临床试验申请已获得FDA批准，将开展针对真性红细胞增多症的研究。此前，9MW3011在中国提交的临床试验申请已于2022年10月获得国家药品监督管理局受理。9MW3011是迈威生物位于美国圣迭戈的创新研发中心自主研发的创新靶点单克隆抗体，属于治疗用生物制品1类。9MW3011拟用于治疗多种罕见病适应证，包括β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。目前，相关适应证领域尚无成熟有效的治疗方法或药物，因此9MW3011有望在未来获得孤儿药资格，并成为全球范围内首个调节体内铁稳态的大分子药物。
信息来源：GBIHealth
奥赛康PD-1/IL-15双功能融合蛋白ASKG915临试申请获美国FDA受理
11月22日，北京奥赛康药业股份有限公司发布公告称，旗下注射用ASKG915在美国提交的临床试验申请已获得FDA受理。ASKG915是一款具有自主知识产权的PD-1/IL-15抗体-细胞因子双功能融合蛋白，为1类生物制品，拟用于晚期实体瘤的治疗。ASKG915可通过PD-1抗体实现肿瘤靶向性，并在肿瘤部位被局部激活。临床前数据显示，ASKG915在肿瘤微环境中激活后具有良好的抗肿瘤活性，疗效显著优于PD-1抗体单药疗法，同时安全性良好，治疗窗显著优于传统细胞因子类药物，可以达到较高的安全剂量，使得PD-1抗体不仅可实现靶向肿瘤作用，还具有完整的PD-1阻断功能。
信息来源：GBIHealth
传奇生物CAR-T疗法LB2102美国获批临试，用于治疗广泛期SCLC
传奇生物正式宣布，FDA已批准LB2102的新药临床试验（IND）申请。这项首次人体试验、开放标签的I期临床研究将评估 LB2102在广泛期小细胞肺癌（SCLC）或大细胞神经内分泌肺癌（LCNEC）受试者中的安全性和初步疗效，并确定临床试验II期推荐剂量。LB2102是一款用于治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）成人患者的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。LB2102旨在选择性靶向δ样配体3（DLL3），这种配体高度局限于各种恶性肿瘤，包括小细胞肺癌（SCLC）、大细胞神经内分泌肺癌（LCNEC）、某些其他部位神经内分泌癌和前列腺癌。DLL3与肿瘤生长、迁移和侵袭有关。
信息来源：GBIHealth
75%客观缓解治疗难治性肿瘤！创新PI3Kδ抑制剂2期临床数据亮眼
Kyowa Kirin与MEI Pharma近日联合公布，其在研PI3Kδ抑制剂zandelisib于临床2期试验的积极顶线结果。数据显示，zandelisib在特定惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（iB-NHL）患者群中，可以达到75.4%的客观缓解率（ORR）！Zandelisib是一款在研、具选择性的PI3Kδ口服抑制剂，开发用以一天一次的频率治疗患有B细胞肿瘤患者。2020年3月，美国FDA授予zandelisib快速通道资格，用以治疗曾接受过至少2线前期系统性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。2021年11月，zandelisib获得美国FDA的孤儿药资格，用以治疗滤泡性淋巴瘤。此次数据分析显示，接受zandelisib单药治疗的患者在主要终点ORR上达到75.4%（95% CI：62.7-85.5），并达成24.6%的完全缓解率（95% CI：14.5-37.3）。
信息来源：药明康德
显著延长晚期耐药卵巢癌患者生存期，联合免疫疗法公布积极顶线结果
日前，SELLAS生命科学集团发布了旗下靶向免疫疗法galinpepimut-S（GPS）和默沙东公司的抗PD-1疗法Keytruda联合治疗WT1阳性、铂耐药的复发性晚期卵巢癌患者的1/2期临床试验的积极顶线结果。和仅接受抗PD-1疗法的患者相比，这一治疗组合显著改善了患者的生存期。针对卵巢癌，SELLAS开发了靶向WT1蛋白的免疫疗法GPS。WT1是多种恶性肿瘤中表达最广泛的癌症抗原之一，已被美国国家癌症研究所（NCI）列为免疫疗法中优先考虑的癌症抗原之一。GPS疗法包含了一组免疫原性肽，这些肽分子可以通过刺激CD4和CD8 T细胞来促使免疫系统发挥抗癌作用。该试验的总缓解率（ORR）为6.3%，疾病控制率（DCR，即总缓解率和疾病稳定率之和）在中位随访14.4个月时为50.1%。
信息来源：药明康德
治疗晚期非小细胞肺癌，阿斯利康PD-1/TIGIT双特异性抗体启动2期临床
近日，阿斯利康（AstraZeneca）启动了一项2期临床试验，对其PD-1/TIGIT双特异性抗体AZD2936，在治疗3期不可切除或4期非小细胞肺癌（NCSLC）患者的疗效与安全性进行评估。研究发现，阻断TIGIT与配体结合产生的免疫抑制，可以解除T细胞及NK细胞的抑制和耗竭，进而促进T细胞及NK细胞介导的抗肿瘤效应。同时阻断PD-1和TIGIT有望发挥协同的抗肿瘤作用。AZD2936是阿斯利康基于Compugen公司的在研抗TIGIT抗体COM902开发而来的PD-1/TIGIT双特异性抗体。Compugen是一家临床阶段的药物发现和开发公司，旨在利用其广泛适用的预测性计算发现平台在癌症免疫治疗领域识别新的药物靶标和新的生物通路，并开发新的治疗方法。COM902是Compugen公司开发的一款具有高亲和力的抗TIGIT抗体，现处于1期临床阶段。
信息来源：药明康德
显著改善晚期胃癌总生存期！Keytruda组合疗法达3期试验主要终点
默沙东（MSD）22日宣布其重磅免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）组合疗法在治疗胃癌中的积极顶线结果。数据分析显示，这项关键3期试验达成主要终点，无论患者肿瘤的PD-L1表达量如何，都显著改善患者的总生存期（OS）。Keytruda是一种人源化的抗PD-1单克隆抗体，可以阻断PD-1与其配体PD-L1、PD-L2的结合，进而活化T淋巴细胞。此作用可能会对肿瘤与正常细胞造成影响，可以增强体内免疫系统侦测与抵抗肿瘤细胞。数据分析显示，试验达成主要终点，在所有随机分配的病患中，与对照组相较，Keytruda组合疗法显著改善患者的总生存期。此外，在试验次要终点上，亦观察到在接受组合疗法的所有病患当中，具有统计上显著且具临床意义的无进展生存期（PFS）与总缓解率（ORR）的改善。安全性方面，Keytruda展现与过去一致的结果，没有观察到新的安全性讯号。
信息来源：药明康德
临床获益率38%，PROTAC疗法最新数据出炉
Arvinas 22日公开其创新PROTAC蛋白降解剂ARV-471的试验结果，表明在接受前期中位4线疗法的患者群中，观察到38%的临床获益率（CBR）。根据此结果，Arvinas计划启动两项后续临床3期关键试验，以对药品疗效作进一步检视。ARV-471就是一款广受关注的PROTAC疗法。作为一款口服、靶向降解雌激素受体（ER）的PROTAC蛋白降解剂，ARV-471可在肿瘤细胞内降解几乎所有的ER分子，并在许多ER驱动的动物肿瘤模型中，引起肿瘤大量的缩小。这次所公布的VERITAC扩增队列2期试验部分，检视ARV-471作为单药治疗晚期或转移性ER+/HER2-乳腺癌患者的疗效与安全性。试验终点为CBR（即达成完全、部分缓解，或疾病稳定≥24周）。共有71位患者入组，分别接受每天ㄧ剂200 mg（n=35）或500 mg（n=36）ARV-471治疗。分析显示，所有患者（n=71）的CBR为38% 。
信息来源：药明康德
本文信息均来自公开资料
